Americká biotechnologická společnost zahájila v Kolumbii klinické pokusy, aby testovala novou terapii navrženou pro zvrácení procesu stárnutí a podle zpráv o léčbě nemocí souvisejících s věkem.
Abychom však ukradli doušek z této domnělé fontány mládí, musí účastníci soudu nejprve rozložit více než 1 milion dolarů - poplatek, který se zdá být ještě astronomičtější, když se domníváte, že většina klinických hodnocení je zdarma nebo poskytuje účastníkům finanční kompenzaci, podle zpráva OneZero, střední publikace o technice a vědě.
Cenovou zkoušku vede Libella Gene Therapeutics, společnost se sídlem v Kansasu, jejíž webová stránka prohlašuje, že „budoucnost je tady“. Společnost oznámila svůj záměr otestovat své prostředky proti stárnutí v Cartageně v Kolumbii v roce 2018 a v říjnu letošního roku začala přijímat zkoušky. Pomocí terapie s jedním genem se Libella zaměřuje na „prevenci, oddálení nebo dokonce zvrácení“ obecných účinků stárnutí a na léčení nemocí, které se objevují ve stáří, jako je Alzheimerova choroba, podle ClinicalTrials.gov.
Ve skutečnosti se společnost ve své tiskové zprávě chlubila bez důkazů, že její genová terapie „může být na světě první léčbou Alzheimerovy choroby“. Odvážné tvrzení vyvolává zřejmou otázku: Bude léčba skutečně fungovat?
Krátká odpověď: Nikdo to opravdu neví, ale skutečnost, že Libella dodala svou činnost mimo dosah americké správy potravin a léčiv (FDA), nevyvolává důvěru, říkali odborníci OneZero.
Lék na stárnutí?
Na rozdíl od pleťových krémů proti stárnutí, které změkčují povrchové příznaky stárnutí, je cílem libellové terapie zvrátit stárnutí od základů, abych tak řekl, počínaje úrovní našich genů. Konkrétně, genová terapie má prodloužit telomery pacientů - struktury, které uzavírají špičky chromozomů a zabraňují roztříštění genetického materiálu uvnitř. Telomery rostou kratší pokaždé, když se buňka rozdělí, a když struktury dosáhnou kritické délky, buňky se buď přestanou dělit nebo hynou, podle Stanford Medicine.
Teorie pokračuje, pokud obnovíte zkrácené tělomery těla, proces stárnutí by se mohl hodit opačně. Toto není nový nápad. Několik studií na myších naznačuje, že použití genové terapie k prodloužení telomer může zvrátit určité příznaky stárnutí u zvířat. Studie z roku 2015 ze Stanfordu vyvolala podobné účinky v izolovaných lidských buňkách; léčba prodloužila telomery buněk tím, že se pohrává s blízkým bratrancem DNA, zvaným RNA, který pomáhá buňkám vytvářet proteiny.
Cílem terapie Libella je pomoci buňkám znovu vybudovat telomery aktivací genu v jejich DNA, který by za normálních okolností byl vypnut. Podle zprávy z roku 2010 v časopise Biochemistry gen, nazvaný TERT, obsahuje pokyny k vytvoření proteinu nazvaného „telomeráza“, což je enzym, který přidává molekuly na konec telomer a zabraňuje zkrácení struktur během replikace buněk.
Vedoucí vědecký pracovník Libely, molekulární biolog William Andrews, původně pomáhal identifikovat enzym lidské telomerázy v biotechnologické firmě Geron. Později podle OneZera udělil licenci na genovou terapii založenou na zjištění Libely. „Nemohu říct jedinou příčinu stárnutí, ale hraje roli u lidí,“ řekl Andrews v publikaci.
Andrewsovy terapie budou brzy podrobeny testu v Kolumbii, kde jeden 79letý dostane léčbu proti stárnutí v příštím měsíci, podle OneZero. V rámci testu proti stárnutí se budou účastnit další čtyři účastníci starší 45 let a zaměřit se na ověření, že léčba je „bezpečná a tolerovatelná“, což znamená, že nepoškodí pacienty nebo nezpůsobí nepřijatelné vedlejší účinky.
Další dvě studie budou používat stejnou terapii, ale jejich cílem je „zabránit, oddálit nebo dokonce zvrátit“ Alzheimerovu chorobu a kritickou ischémii končetin, což je stav související s věkem, ve kterém jsou tepny člověka vážně blokovány. Účastníkům těchto pokusů již musí být diagnostikovány poruchy.
Po léčbě zůstanou účastníci ve všech třech studiích na klinice po dobu 10 dní pro další sledování a poté se v pravidelných intervalech vracejí ke kontrole během následujícího roku.
Odborníci se obávají
Genová terapie Libelly zahrnuje jednorázovou injekci podanou intravenózně; Alzheimerova terapie používá stejný vzorec, ale lékaři injekčně aplikují produkt do páteřní tekutiny pacienta. V produktu modifikovaný virus přenáší gen TERT do buněk a vstřikuje genetický materiál do své DNA. Podle studie na zvířatech z roku 2018 mohou modifikované viry přenášet nemoci na lidi, ale v dostatečně vysokých dávkách mohou bakterie vyvolat u pacienta škodlivou imunitní odpověď. Zástupci Libely odmítli říci, jak vysokou dávku dostanou jejich účastníci klinického hodnocení.
„Všechno, co mohu říci, je, že je toho hodně,“ řekl Andrews OneZero.
Potenciální vedlejší účinky kromě skutečnosti, že léčba libely bude podána mimo oblast působnosti FDA, říká podle jednoho odborníka. Leigh Turner, bioetik na University of Minnesota, řekl OneZero, že „ačkoli společnost sídlí ve Spojených státech, podařilo se jim najít způsob, jak se vyhnout americkému federálnímu zákonu, jdou do jurisdikce, kde je snazší se zapojit tato aktivita. “
Vstupní poplatek ve výši 1 milionu dolarů je také alarmující, řekl Turner, vzhledem k tomu, že většina klinických studií neúčtuje pacientům nic za vstup. Andrews řekl OneZero, že poplatek je oprávněný, protože společnosti stojí stovky tisíc dolarů, aby vyrobily dostatek produktu pro léčbu pouze jedné osoby.
Vzhled studií na ClinicalTrials.gov, oficiálním registru vedeném Národními instituty zdraví, nezvyšuje jejich důvěryhodnost, dodala. Automatizovaná databáze může být snadno manipulována a „může být v zásadě použita jako marketingová platforma,“ uvedla.
Týká se to i dalších zúčastněných stran v oboru prodlužování telomer. Michael Fossel, zakladatel a prezident biotechnologického startupu Telocyte, řekl OneZeru, že vlastní terapie jeho společnosti je podobná léčbě Libellou - rozdíl je v tom, že Telocyte hledá schválení prostřednictvím FDA. „Obáváme se, že se něco pokazí, ať už je to z hlediska bezpečnosti nebo účinnosti,“ řekl.
Ale i v nejlepším případě, kdy žádný pacient nepoškodí, nemusí terapie Libellou přinést žádné významné zdravotní přínosy. Některé výzkumy naznačují, že neexistuje žádná souvislost mezi délkou telomer a stárnutím.
Například studie publikovaná v tomto roce zkoumala více než 261 000 lidí ve věku 60 až 70 let a nezjistila žádnou korelaci mezi délkami telomer účastníků a jejich zdravotními výsledky souvisejícími s věkem, včetně jejich celkové kognitivní funkce, svalové integrity a věku jejich rodičů. . Dlouhé telomery byly spojeny se sníženým rizikem ischemické choroby srdeční ve srovnání s krátkými telomery, ale delší délka telomer byla také spojena se zvýšeným rizikem rakoviny.
„Prodloužení telomer může přinést malý zisk v pozdějším zdravotním stavu“ a vést ke zvýšenému riziku rakoviny, uvedli autoři.
Zůstane ještě vidět, zda Libella opravdu poklepala na fontánu mládeže, ale vzhledem k pochybné povaze jejich klinických hodnocení mohou potenciální účastníci chtít být opatrní, než se přestěhují do Kolumbie a vyhodí 1 milion dolarů, aby mohli žít déle.
