První studie, která testuje technologii CRISPR pro genovou úpravu uvnitř lidského těla, se podle zpráv chystá začít ve Spojených státech.
Studie plánuje použít CRISPR k léčbě zděděné oční poruchy, která způsobuje slepotu, podle Associated Press.
Lidé s tímto stavem mají mutaci v genu, který ovlivňuje funkci sítnice, buňky citlivé na světlo v zadní části oka, které jsou nezbytné pro normální vidění. Tato podmínka je podle Leberovy vrozené amaurózy, jedné z nejčastějších příčin dětské slepoty, která postihuje asi 2 až 3 novorozence z každých 100 000.
Léčba opraví mutaci pomocí CRISPR, což je nástroj, který umožňuje vědcům přesně editovat DNA na konkrétním místě, uvedl AP.
Podle prohlášení společnosti Editas Medicine, společnosti, která provádí studii společně s Allerganem, vědci použijí injekci k aplikaci léčby přímo do buněk citlivých na světlo.
Do studie se zapojí celkem 18 pacientů, a to jak dětí (ve věku 3 a více let), tak dospělých.
Nová studie se liší od kontroverzního výzkumu čínského vědce, který minulý rok použil CRISPR k úpravě genomů dvojčat. V tomto případě čínský vědec upravil DNA embryí a tyto genové změny by mohly být přeneseny na další generaci, informoval AP. V nové studii nelze úpravy DNA provedené u dětí a dospělých předat jejich potomkům, řekl AP.
