Americké národní zdravotnické ústavy (NIH) chtějí léčit HIV a srpkovité buňky pomocí genových terapií a v příštích čtyřech letech investují do tohoto cíle 100 milionů dolarů. Agentura dnes oznámila (23. října).
Za tímto účelem bude NIH partnerem Nadace Bill & Melinda Gates, která rovněž investuje 100 milionů dolarů.
Kriticky je cílem partnerství učinit terapie dostupnými a přístupnými lidem na celém světě, zejména v rozvojových zemích, kde je zátěž způsobená těmito nemocemi největší.
„Je to velmi odvážný cíl, ale my jsme se rozhodli jít velkými,“ řekl dnes na tiskové konferenci Dr. Francis Collins, ředitel NIH.
Snahou je připravit terapie na testování v klinických hodnoceních v USA a subsaharské Africe během následujících sedmi až deseti let.
Většina z 38 milionů lidí s HIV žije v rozvojových zemích, přičemž dvě třetiny žijí v subsaharské Africe. V případě srpkovitých buněk se většina případů vyskytuje také v subsaharské Africe.
NIH se snaží najít lék na HIV „desetiletí a desetiletí,“ řekl Dr. Anthony Fauci, ředitel Národního ústavu alergických a infekčních chorob. Ačkoli současné léčby antiretrovirovou terapií (ART) jsou účinné při potlačování viru v těle, nejsou léčbou a musí být užívány každý den. Navíc existují miliony lidí s HIV, kteří nemají přístup k léčbě ART.
Ačkoli vědci pracují na vývoji genových léků na HIV, tyto přístupy jsou často nákladné a je obtížné je implementovat ve velkém měřítku, řekl Fauci. Například některé z těchto terapií odebírají buňky z těla pacienta a poté je znovu infuzí, což je nákladný a časově náročný zásah.
Z tohoto důvodu se nová spolupráce zaměří na vývoj léků, které využívají „in vivo“ přístupy, což znamená, že se dějí uvnitř těla, řekl Fauci. Jedním z příkladů by mohlo být odstranění genu pro receptor CCR5, který HIV používá k získání uvnitř buněk. Další myšlenkou je vyříznout HIV „provirovou“ DNA, která se zkopírovala do lidského genomu a skrývá se v těle i po letech léčby.
Podobně by bylo u srpkovitých buněk cílem vyvinout terapii in vivo, která by mohla opravit genetickou mutaci, která tuto nemoc způsobuje. To by vyžadovalo doručovací systém založený na genu, který by mohl selektivně zacílit mutaci.
"Poražení těchto nemocí bude vyžadovat nové myšlení a dlouhodobý závazek. Jsem velmi rád, že dnes můžeme oznámit inovativní spolupráci, která má šanci vyřešit dva největší africké výzvy v oblasti veřejného zdraví," Matshidiso Rebecca Moeti, Světové zdraví Regionální ředitel organizace pro Afriku, uvedl ve svém prohlášení.
Stále však bude zapotřebí hodně práce, aby se zajistilo, že tyto terapie jsou bezpečné a efektivní.
"Je jasné, že máme cesty, a proto je toto desetileté úsilí pokusit se splnit tento slib a proměnit ho ve skutečnost," řekl Collins.
Začátkem tohoto roku Trump Administration oznámila plán na ukončení epidemie HIV v USA za 10 let.
