V neděli (4. února) si generální ředitel biomedicínského startupu Aaron Traywick vstoupil do živé testovací léčby před živým publikem.
A - protože je to 2018 - Traywick samozřejmě streamoval celou věc na Facebooku.
Traywick nabízel autodiagnostiku BuzzFeedu jako pokus o zvýšení vědecké průhlednosti a posunutí vědy vpřed, ale biomedicínští odborníci tvrdí, že jednání jako lidské morče nic takového neudělá. Experiment s jedním předmětem nemůže ukázat, že léčba funguje, a rozhodně to nemůže být bezpečné, řekl Dr. William Schaffner, specialista na infekční choroby ve Vanderbilt University Medical Center, který poznamenal, že se nemůže vyjádřit k Traywickův experiment konkrétně.
„Lékařská věda je, jak se říká, posetá jednotlivými experimenty a malými případovými sériemi, které zpočátku vypadaly velmi optimisticky, ale následně se ukázalo, že nejsou platné,“ řekl Schaffner Live Science.
Vlastní experimentování
Traywick je generálním ředitelem Ascendance Biomedical, malého spuštění, které loni představilo živou demonstraci domnělé genové terapie HIV. Genová terapie je léčba, která si klade za cíl změnit DNA jednotlivce a vytvořit tak léčbu uvnitř vlastních buněk. Namísto produkce a injekce terapeutického proteinu je například myšlenkou změnit genom osoby tak, aby produkoval tento protein sám, pravděpodobně na dlouhou trať.
Subjekt dobrovolného testu v experimentu HIV, biohacker jménem Tristan Roberts, který má HIV, ohlásil měsíc po injekci, že jeho virová zátěž po testu vzrostla, nikoli klesla. Jeho počet o konkrétní buňce bojující proti infekcím známým jako CD4 buňky se mírně zvýšil, ale - ilustrující obtíže při získávání užitečných informací z experimentů s jedním člověkem - to mohlo být proto, že ten týden měl mírnou horečku, napsal Roberts na médiu Medium.
Nedlouho po Robertsově živém podání injekce do-it-yourself terapie HIV, Food and Drug Administration (FDA) vydal varování proti použití netestovaných genových terapií. Klinické studie těchto terapií, jako každý nový lék nebo vakcína, vyžadují varování nové aplikace léku, podle varování agentury. Prodej nebo testování jakékoli terapie bez této aplikace u člověka je nezákonné.
Traywick a Roberts však tento požadavek obešli samo-experimentováním, které FDA doposud nestíhal. (Slib společnosti rozdat své experimentální sloučeniny komukoli, kdo je chce, by mohl více upadnout ze zákona, řekla BuzzFeed News Patti Zettler, bývalá hlavní rada FDA.)
V Traywickově demonstraci před živým publikem na konferenci BdyHax v Austinu v Texasu se v neděli srovnával s Jonasem Salkem, vynálezcem vakcíny proti dětské obrně a Louisem Pasteurem, který vyvinul vakcínu proti vzteklině.
Klávesové zkratky
Pasteur, který pracoval na konci 18. století před tím, než se ujala moderní lékařská etika, použil experimentální vakcínu proti vzteklině u chlapce, který byl pokousán vzteklým psem, ačkoli teprve poté, co byla vakcína testována na zvířatech a až po velkém váhání ohledně riziko, podle “kdo jde první? Příběh self-experimentování v medicíně” (University of California Press, 1998). Nakonec Pasteur souhlasil s podáním vakcíny, vzhledem k tomu, že nedošlo k žádnému jinému ošetření a že chlapec by bez ní pravděpodobně během několika dnů zemřel.
(Chlapec přežil. Pasteur pokračoval v provádění lidských pokusů s vakcínou, což bylo efektivní, ale způsobilo několik fatálních reakcí u několika účastníků jeho studií. Podle „Who Goes First“, byl kritizován za většinu zbytku svého života za pohybující se příliš rychle na testování člověka.)
Podle studie z roku 2012 v časopise Texas Heart Institute Journal Salk souhlasil s tím, aby byla vakcína proti dětské obrně testována na sobě a jeho rodině před polními zkouškami v 50. letech 20. století, ale vakcína již byla podrobena zkouškám na zvířatech. Ošetření injikovaným Traywickem nebylo u zvířat testováno.
„Skutečnost, že někdo stojí na jevišti a vstřikuje se do něčeho, mě už znepokojuje,“ řekl Dr. Paul Offit, odborník na očkování v dětské nemocnici ve Filadelfii, který pomohl vymyslet rotovirovou vakcínu. Vypracování rotovirové vakcíny trvalo 26 let, Offit uvedl: 10 let pro základní výzkum a dalších 16 pro vývoj bezpečné a účinné verze vakcíny pro člověka.
„Pokud chcete, aby se něco stalo produktem, musíte prokázat každý krok, kterým jste se řídili osvědčenými postupy,“ řekl Offit Live Science.
„Správnými postupy“ pro novou terapii nebo vakcínu se rozumí předklinická práce (která zahrnuje experimenty na zvířatech) a musí být zdokumentována, aby FDA udělil tuto vyhledávanou novou licenci na léčivo. Poté, jak řekl Schaffner, vývojář může přejít do klinických studií fáze I u malých skupin lidí, které jsou primárně navrženy tak, aby zajistily, že nový lék je bezpečný. Dále přicházejí zkoušky fáze II, které zkoumají účinnost i bezpečnost.
A konečně, studie fáze III používají metody zlatého standardu, aby ukázaly, že droga skutečně funguje a jak dobře: jsou rozsáhlé a dvojitě slepé, řekl Schaffner, takže ani pacient ani vědci nevědí, kdo dostává skutečnou léčbu versus placebo. Během celého procesu nezávislý panel odborníků známý jako „výbor pro monitorování údajů a bezpečnosti“ přezkoumává výzkum, aby zajistil, že experimenty jsou prováděny správně a bezpečně, řekl Schaffner. Schaffner v současné době slouží ve dvou takových výborech.
Není jasné, jak FDA bude reagovat na hackerskou mentalitu Ascendance, ačkoli „nemají rádi showmanship,“ řekl Offit. Skutečným nebezpečím pro společnosti, jako je Ascendance, však může být inherentní riziko toho, co dělají. V roce 1999 se teenager jménem Jesse Gelsinger zapojil do klinického hodnocení genové terapie, která měla vyléčit jeho genetické onemocnění jater. Terapie místo toho vyvolala hlavní imunitní odpověď, která zabila Gelsingera během několika dnů.
V každé nové léčbě drogy budou mít vedlejší účinky a nežádoucí účinky, řekl Schaffner. Genová terapie, která je vědecky a klinicky nová, pravděpodobně nebude výjimkou.
„Tohle je oblast, ve které chceš být obezřetná, protože jsme se do této oblasti předtím nepřesunuli,“ řekl.
FDA schválila své první genové terapie teprve loni.
